Οι υπεύθυνοι του Εθνικού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) αποφάσισαν τον χαρακτηρισμός ενός φαρμάκου ως “ορφανού” για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης.
Όπως αναφέρεται σε ανακοίνωση του ΕΜΑ, αυτό σημαίνει ότι ο παρασκευαστής παρασκευαστής θα λάβει επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη από τον EMA για να προωθήσει το φάρμακό του στο στάδιο όπου μπορεί να υποβάλει αίτηση για άδεια κυκλοφορίας.
Ο χαρακτηρισμός ως ορφανού δεν σημαίνει ότι το φάρμακο είναι διαθέσιμο ή έχει εγκριθεί για χρήση. Όλα τα φάρμακα, συμπεριλαμβανομένων των φαρμάκων που έχουν χαρακτηριστεί ορφανά, πρέπει να έχουν λάβει άδεια κυκλοφορίας πριν από την κυκλοφορία τους στην αγορά και τη διάθεσή τους σε ασθενείς στην ΕΕ.
Κατά τη διάρκεια της ανάπτυξης του φαρμάκου, οι γιατροί ενδέχεται να είναι σε θέση να εγγράψουν ασθενείς σε κλινικές δοκιμές που διερευνούν το φάρμακο.
Το φάρμακο, γνωστό και ως MT-7117, ενεργοποιεί έναν υποδοχέα που ονομάζεται υποδοχέας μελανοκορτίνης-1 (MC1R).
Η ενεργοποίηση του MC1R βελτιώνει την παραγωγή μελανίνης, συγκεκριμένα αυξάνοντας τον προστατευτικό καφέ/μαύρο τύπο χρώσης (που ονομάζεται ευμελανίνη) στο δέρμα.
Αυτό έχει ως αποτέλεσμα ένα φυσικό φράγμα που εμποδίζει την υπεριώδη (UV) και το ορατό φως, το οποίο μπορεί να προκαλέσει κυτταρική βλάβη και φωτοτοξικότητα σε ασθενείς με ερυθροποιητική πρωτοπορφυρία (EPP).
Εκτός από τη δημιουργία ενός φυσικού φραγμού, η ενεργοποίηση του MC1R μπορεί επίσης να ελαχιστοποιήσει την κυτταρική βλάβη και τον πόνο που βιώνουν οι ασθενείς με EPP μέσω αυξημένης γονιδιακής επιδιόρθωσης και αντιφλεγμονωδών μηχανισμών.
Ειδήσεις υγείας σήμερα
Ημερίδα- Όταν η Ανοσολογία συναντά την Εσωτερική Παθολογία
Υπερ-επεξεργασμένα τρόφιμα: Συνδέονται με αύξηση των πρόωρων θανάτων [μελέτη]
Ανοικτή επιστολή ΠΟΕΡΓΙ σε Πιερρακάκη – Ζητεί αύξηση χρηματοδότησης για διαγνωστικές εξετάσεις
VIA: iatronet.gr
