Η Επιτροπή Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) έδωσε θετική γνωμοδότηση στο νέο φάρμακο Alyftrek™ για ασθενείς 6 ετών και άνω με τουλάχιστον μία μετάλλαξη (μη κατηγορίας) στο γονίδιο CFTR.
Το Alyftrek χορηγείται μία φορά την ημέρα.
Κλινικές μελέτες φάσης 3 έδειξαν ότι το νέο φάρμακο είναι εξίσου αποτελεσματικό με το Kaftrio στη βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας, ενώ παρουσιάζει υψηλότερη μείωση στα επίπεδα χλωριούχου νατρίου στον ιδρώτα.
Η τελική έγκριση του νέου φαρμάκου από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται εντός των επόμενων μηνών.
«Στόχος μας ήταν πάντα να καινοτομούμε για να βοηθήσουμε τα άτομα με κυστική ίνωση να ζήσουν πιο υγιεινά και για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα. Εάν εγκριθεί, αυτό το νέο φάρμακο θα ενδείκνυται για άτομα με κυστική ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω με τουλάχιστον μία μετάλλαξη μη κατηγορίας Ι, πράγμα που σημαίνει ότι περισσότεροι ασθενείς θα είναι επιλέξιμοι για ένα φάρμακο που τους φέρνει πιο κοντά στα φυσιολογικά επίπεδα χλωριούχου νατρίου ιδρώτα», δήλωσε η Carmen Bozic, MD, Εκτελεστική Αντιπρόεδρος και Ιατρική Διευθύντρια της Vertex.
Το ALYFTREK® διαθέτει επί του παρόντος άδεια στις ΗΠΑ και το Ηνωμένο Βασίλειο και βρίσκεται υπό κανονιστική αξιολόγηση στον Καναδά, την Ελβετία, την Αυστραλία και τη Νέα Ζηλανδία.
Η κυστική ίνωση (ΚΙ) είναι μια σπάνια, γενετική ασθένεια που μειώνει το προσδόκιμο ζωής και επηρεάζει περισσότερους από 109.000 ανθρώπους, συμπεριλαμβανομένων 94.000 ανθρώπων στη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Η ΚΙ είναι μια προοδευτική, πολυοργανική νόσος που επηρεάζει τους πνεύμονες, το ήπαρ, το πάγκρεας, το γαστρεντερικό σωλήνα, τα ιγμόρεια, τους ιδρωτοποιούς αδένες και την αναπαραγωγική οδό.
Σήμερα, τα φάρμακα της Vertex για την κυστική ίνωση (ΚΙ) θεραπεύουν πάνω από 68.000 άτομα με ΚΙ σε περισσότερες από 60 χώρες σε έξι ηπείρους. Αυτό αντιπροσωπεύει τα 2/3 των διαγνωσμένων ατόμων με ΚΙ που είναι κατάλληλα για θεραπεία με τροποποιητή CFTR.
Vertex
Η Vertex είναι μια παγκόσμια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επενδύει στην επιστημονική καινοτομία για τη δημιουργία μετασχηματιστικών φαρμάκων για άτομα με σοβαρές ασθένειες και παθήσεις. Η εταιρεία έχει εγκρίνει θεραπείες για την κυστική ίνωση, τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, τη βήτα-θαλασσαιμία που εξαρτάται από μεταγγίσεις και τον οξύ πόνο, και συνεχίζει να προωθεί κλινικά και ερευνητικά προγράμματα σε αυτούς τους τομείς. Διαθέτει επίσης ένα ισχυρό κλινικό χαρτοφυλάκιο ερευνητικών θεραπειών σε μια σειρά από μεθόδους για άλλες σοβαρές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένου του νευροπαθητικού πόνου, της νεφρικής νόσου που προκαλείται από APOL1, της νεφροπάθειας IgA, της πρωτοπαθούς μεμβρανώδους νεφροπάθειας, της αυτοσωμικής επικρατούς πολυκυστικής νεφρικής νόσου, του διαβήτη τύπου 1 και της μυοτονικής δυστροφίας τύπου 1.
Πηγές:
https://news.vrtx.com/
Ειδήσεις υγείας σήμερα
Δύο μήνες παραπάνω
Υπερδιπλάσιοι ασθενείς με νόσο Πάρκινσον έως το 2050
Ποιες παθήσεις μπορούν να προκαλέσουν νεύρα
VIA: iatronet.gr
