Θετική γνωμοδότηση για έγκριση κυκλοφορίας 16 φαρμάκων, εξέδωσαν οι υπεύθυνοι του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).
Όπως ανακοινώθηκε σήμερα, συστήνεται η χορήγηση άδειας για φάρμακο με τις δραστικές ουσίες deutivacaftor – tezacaftor – vanzacaftor, που προορίζεται για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης σε άτομα ηλικίας έξι ετών και άνω που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη μη κατηγορίας Ι στο γονίδιο ρυθμιστή της διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης. Η κυστική ίνωση είναι μια κληρονομική ασθένεια που βλάπτει τους πνεύμονες, το πεπτικό σύστημα και άλλα όργανα.
Δόθηκε, επίσης, θετική γνώμη για τη διφλουνιζάλη, για τη θεραπεία της κληρονομικής αμυλοείδωσης που προκαλείται από τρανσθυρετίνη, μιας ασθένειας στην οποία μη φυσιολογικές πρωτεΐνες που ονομάζονται αμυλοειδή συσσωρεύονται σε ιστούς σε όλο το σώμα, συμπεριλαμβανομένων των νεύρων.
Η επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση υπό όρους άδειας κυκλοφορίας για τη γιβινοστάτη, ως θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) σε ασθενείς από την ηλικία των έξι ετών που μπορούν να περπατήσουν. Η DMD είναι μια σπάνια, τελικά θανατηφόρα γενετική ασθένεια στην οποία οι μύες αποδυναμώνονται προοδευτικά και χάνουν τη λειτουργία τους. Δείτε περισσότερες λεπτομέρειες στην ανακοίνωση τύπου στο παρακάτω πλέγμα.
Η σεπιαπτερίνη έλαβε θετική γνωμοδότηση για τη θεραπεία της υπερφαινυλαλανιναιμίας σε ενήλικες και παιδιά με φαινυλκετονουρία, μια κληρονομική ασθένεια κατά την οποία οι άνθρωποι δεν μπορούν να επεξεργαστούν το αμινοξύ φαινυλαλανίνη, με αποτέλεσμα τη συσσώρευσή του στο αίμα και τον εγκέφαλο, κάτι που μπορεί να είναι επιβλαβές.
Η τεπροτουμουμάμπη έλαβε θετική γνωμοδότηση για τη θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή θυρεοειδική οφθαλμοπάθεια (TED), γνωστή και ως νόσος του Graves, μια σπάνια αυτοάνοση ασθένεια που προκαλεί φλεγμονή των μυών, του λίπους και άλλων ιστών γύρω και πίσω από τα μάτια. Οι επιλογές θεραπείας για μέτρια έως σοβαρή TED είναι περιορισμένες, οι περισσότεροι ασθενείς λαμβάνουν θεραπεία με κορτικοστεροειδή και ορισμένοι ασθενείς χρειάζονται πολλαπλές επανορθωτικές χειρουργικές επεμβάσεις. Δείτε περισσότερες λεπτομέρειες στην ανακοίνωση τύπου στο παρακάτω πλέγμα.
Η αρμόδια επιτροπή του ΕΜΑ (CHMP) συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους για τη ζανινταμαμάμπη, για τη θεραπεία ενηλίκων με μη χειρουργήσιμο τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό HER2-θετικό καρκίνο των χοληφόρων οδών, έναν συλλογικό όρο για μια ομάδα σπάνιων, συχνά θανατηφόρων καρκίνων του γαστρεντερικού σωλήνα, που αντιπροσωπεύουν περίπου το 1% όλων των καρκίνων στους ενήλικες.
Συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην οκτρεοτίδη, για τη θεραπεία ενηλίκων με ακρομεγαλία, μια ασθένεια που οδηγεί σε υπερβολική ανάπτυξη, ιδιαίτερα των οστών στα χέρια, τα πόδια και το πρόσωπο, η οποία προκαλείται από υπερβολική ποσότητα αυξητικής ορμόνης. Το φάρμακο αυτό υποβλήθηκε σε υβριδική αίτηση, η οποία βασίζεται εν μέρει στα αποτελέσματα προκλινικών δοκιμών και κλινικών δοκιμών ενός ήδη εγκεκριμένου προϊόντος αναφοράς και εν μέρει σε νέα δεδομένα.
Η επιτροπή ενέκρινε θετικές γνώμες για εννέα βιοομοειδή φάρμακα:
Τραστουζουμάμπη, για τη θεραπεία του μεταστατικού και πρώιμου καρκίνου του μαστού.
Τέσσερα σκευάσματα με δενοσουμάμπη, για την πρόληψη σκελετικών συμβαμάτων σε ενήλικες με προχωρημένες κακοήθειες, θεραπεία ενηλίκων και σκελετικά ώριμων εφήβων με γιγαντοκυτταρικό όγκο των οστών.
Τέσσερα σκευάσματα με δενοσουμάμπη, για τη θεραπεία της οστεοπόρωσης και της οστικής απώλειας.
Αρνητική γνώμη για ένα φάρμακο
Η επιτροπή ανθρωπίνων φαρμάκων του ΕΜΑ συνέστησε να μην χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας σε σκεύασμα με κλασκοτερόνη, που προορίζεται για τη θεραπεία της κοινής ακμής.
Συνέστησε, παράλληλα, επεκτάσεις ενδείξεων για δέκα φάρμακα που έχουν ήδη εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ.
Ο κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας φαρμάκου με δραστική ουσία donanemab, που προορίζεται για τη θεραπεία της πρώιμης νόσου Αλτσχάιμερ, ζήτησε επανεξέταση της γνώμης που εγκρίθηκε κατά τη συνεδρίαση της επιτροπής τον Μάρτιο του 2025. Μετά την παραλαβή των λόγων του αιτήματος, η επιτροπή θα επανεξετάσει τη γνώμη της και θα εκδώσει τελική σύσταση.
Απόσυρση αιτήσεων
Όπως ανακοινώθηκε, αποσύρθηκε η αίτηση για αρχική άδεια κυκλοφορίας φαρμάκου με μονοϋδρική υδροχλωρική τροριλουζόλη, που προοριζόταν για τη θεραπεία της σπινοπαρεγκεφαλιδικής αταξίας γονότυπου 3 (SCA3), μιας κληρονομικής εγκεφαλικής διαταραχής που επηρεάζει τον συντονισμό και την ισορροπία.
Αποσύρθηκε επίσης η αίτηση για επέκταση της θεραπευτικής ένδειξης φαρμάκου με την ουσία σωματογόνη για θεραπεία ενηλίκων με ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης.
Ειδήσεις υγείας σήμερα
Πόσο έτοιμο είναι το ΕΣΥ για να υποδεχτεί και να αξιοποιήσει τις τεχνολογίες του μέλλοντος;
Ηχητικά κύματα που θεραπεύουν: Πρωτοποριακή θεραπεία για άγχος και κατάθλιψη [μελέτη]
Σημάδια ναρκισσισμού στον γονέα και τι να κάνετε
VIA: iatronet.gr
